2022年2月9日，港股创新药企基石药业(2616.HK)宣布，中国国家药品监督管理局(NMPA)已批准同类首创药物拓舒沃(艾伏尼布片)的新药上市申请，用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病(R/RAML)患者，为该患者人群提供新的精准治疗选择。
急性髓系白血病(AML)是成人白血病中最常见的类型，多发生于65岁以上的中老年人，由于疾病进展迅速预后较差，一直被称为中老年人的“噩梦”。尤其是携带IDH1突变的AML患者，一直缺乏有效的治疗方案。
拓舒沃是一种针对IDH1突变酶的口服靶向抑制剂，可以促进AML细胞的分化，从而发挥抗肿瘤效应。此次适应症的获批是基于一项名为CS3010-101的研究，研究显示拓舒沃在治疗携带IDH1易感突变的成人R/RAML中国患者中表现出优异的临床疗效，耐受性良好，安全可控，研究成果已于2021年欧洲肿瘤内科学会(ESMO)年会以优选口头报告形式公布。
2020年，拓舒沃被中国国家药品监督管理局药品审评中心纳入“临床急需境外新药名单(第三批)”，获得快速通道审评审批资格。同时，作为全球同类首创的强效、高选择性口服IDH1抑制剂，拓舒沃以其明确的临床优势，入选了2020版《CSCO恶性血液病诊疗指南》。
“一直以来，现有的针对IDH1突变的AML患者的治疗手段有限，五年生存率较低，患者生活质量较差。作为国内首个获批的IDH1抑制剂，我们欣喜地看到拓舒沃在针对IDH1突变的AML患者中展现了良好的疗效与安全性。相信拓舒沃的获批将会为更多的AML患者带来创新的精准治疗方案，帮助他们提高生活质量并延长生命。”CS3010-101主要研究者、中国医学科学院血液病医院王建祥教授表示。
拓舒沃是基石药业在一年内成功获批上市的第四款创新药，从新药上市申请获得受理到成功获批仅用了6个月的时间。获批之前，艾伏尼布作为75种海外特药之一被纳入北京普惠健康保险，又作为25种国内药品之一被纳入海南乐城全球特药险。
除拓舒沃外，基石药业已在2021年上市三款药物，分别为用于治疗RET基因融合阳性非小细胞肺癌患者的选择性RET抑制剂普吉华(普拉替尼胶囊)、用于治疗PDGFRA外显子18突变胃肠道间质瘤(GIST)的精准靶向药物泰吉华(阿伐替尼片)、联合化疗获批一线治疗转移性鳞状和非鳞状NSCLC患者的PD-L1抗体择捷美(舒格利单抗注射液)。
责任编辑：Rex_07
